Cliente: Uma Empresa Farmacêutica de Referência
Desafio
Uma empresa farmacêutica procurou adaptar um modelo de custo-efetividade para um medicamento órfão destinado ao tratamento de uma doença autoimune rara. O objetivo era determinar o rácio de custo-efetividade incremental (ICER), estimar o impacto orçamental e apoiar a empresa na negociação do preço e de um contrato com limite máximo de utilização nos hospitais do NHS.
Solução fornecida pela Clevidence
A Clevidence foi contratada para realizar uma avaliação abrangente, que incluiu a revisão da literatura, a análise de preços e a coordenação de um painel de especialistas:
1. Adaptação do Modelo de Custo-Efetividade
A nossa equipa ajustou um modelo de custo-efetividade para refletir com maior precisão o valor do medicamento órfão, o que envolveu:
Avaliação dos resultados clínicos e da utilização de recursos de saúde associados tanto ao medicamento órfão como às opções terapêuticas alternativas.
Determinação do rácio de custo-efetividade incremental (ICER), com base na comparação dos custos e dos anos de vida ajustados pela qualidade (QALY) entre o medicamento em estudo e as alternativas disponíveis.
2. Coordenação de um Painel de Especialistas
Coordenámos um painel de especialistas clínicos (KOLs – key opinion leaders) para recolher informação sobre práticas clínicas locais na gestão da doença autoimune rara. Este painel forneceu-nos dados sobre:
Recursos de saúde utilizados para a monitorização e gestão da doença, fundamentais para a análise de custo-efetividade e do impacto orçamental.
Implicações práticas da adoção do medicamento órfão em contexto clínico, assegurando que os nossos modelos estivessem alinhados com a prática real.
3. Análise de Impacto Orçamental
Realizámos uma análise de impacto orçamental para estimar as implicações financeiras da adoção do medicamento órfão nos hospitais do NHS. Esta análise incluiu:
Análise de dados epidemiológicos para estimar o número de potenciais pacientes e revisão das listas de preços atuais dos recursos de saúde relevantes
Projeção de custos e poupanças para o NHS com base em diferentes cenários de adoção
Resultados
A adaptação do modelo de custo-efetividade e a análise do impacto orçamental forneceram à empresa farmacêutica dados essenciais, incluindo:
Um ICER que evidencia o valor comparativo do medicamento face às alternativas disponíveis
Projeções detalhadas do impacto orçamental, úteis para apoiar estratégias de definição de preço
Conclusão
Com base numa análise rigorosa e na participação ativa de especialistas, a Clevidence permitiu à empresa farmacêutica apresentar um argumento sólido para a inclusão do medicamento órfão nos hospitais do NHS. Esta avaliação demonstrou a viabilidade económica do fármaco e facilitou negociações de preço bem-sucedidas, assegurando o acesso dos doentes com doença autoimune rara a este tratamento essencial.
