As evidências do mundo real, muitas vezes designadas por RWE, são evidências geradas a partir de dados recolhidos em contextos de cuidados de saúde de rotina. Ajudam a mostrar o desempenho de uma tecnologia de saúde fora dos ensaios clínicos controlados.
Na HTA, as evidências do mundo real podem apoiar a avaliação de medicamentos, dispositivos médicos, testes de diagnóstico, soluções digitais de saúde e intervenções na área da saúde.
Os ensaios clínicos continuam a ser essenciais, mas nem sempre refletem a prática clínica do dia-a-dia. As evidências do mundo real ajudam quem toma as decisões a perceber como é que uma tecnologia pode funcionar com doentes reais, em sistemas de saúde reais e em percursos de tratamento reais.
Pode fornecer informações sobre eficácia, segurança, adesão, persistência, utilização de recursos de saúde, resultados dos doentes, qualidade de vida e impacto orçamental.
Em termos simples, as evidências do mundo real ajudam a responder a uma questão importante:
O que acontece quando esta tecnologia é utilizada na prática clínica de rotina?
Por que é que as evidências do mundo real são importantes?
As agências de avaliação de tecnologias de saúde (HTA) e os pagadores têm, muitas vezes, de tomar decisões com algum grau de incerteza.
Os ensaios clínicos são concebidos para testar a eficácia e a segurança em condições controladas. No entanto, as populações dos ensaios podem ser mais restritas do que as populações na vida real. Os períodos de acompanhamento podem ser limitados. Os tratamentos de comparação podem nem sempre corresponder à prática clínica local.
As evidências do mundo real ajudam a reduzir a incerteza, ao fornecerem contexto adicional.
Pode mostrar como os doentes são tratados na prática, como as doenças evoluem ao longo do tempo, como os recursos de saúde são utilizados e como os resultados variam entre os diferentes grupos de doentes.
Para os sistemas de saúde, esta informação pode ser extremamente relevante, porque as decisões de reembolso não são tomadas em teoria. São tomadas no âmbito de orçamentos reais, percursos clínicos reais e populações de doentes reais.
De que forma é que as evidências do mundo real apoiam o reembolso?
As decisões sobre reembolsos exigem, muitas vezes, provas que sejam relevantes para o contexto local dos cuidados de saúde.
Um pagador pode querer saber quantos doentes são elegíveis para o tratamento, como é que a tecnologia vai ser utilizada, que custos podem ser gerados e se os resultados esperados são realistas na prática clínica quotidiana.
Os dados do mundo real podem ajudar a esclarecer estas questões.
Pode fornecer dados sobre a epidemiologia local, os padrões de tratamento, a carga da doença, a utilização dos recursos de saúde, a adesão, a persistência, a segurança e os resultados dos doentes.
Isto pode ser especialmente importante quando as evidências dos ensaios clínicos são limitadas, quando não há comparação direta com o tratamento padrão local ou quando os resultados a longo prazo continuam a ser incertos.
Os dados do mundo real também podem servir de base para o acompanhamento após o lançamento, acordos de entrada controlada e reavaliação após o reembolso.
Que fontes de dados são utilizadas para as evidências do mundo real?
É possível gerar evidências do mundo real a partir de diferentes tipos de dados do mundo real.
Estes podem incluir registos de saúde eletrónicos, bases de dados hospitalares, dados de pedidos de reembolso, registos de doentes, dados de farmácias, registos de doenças, estudos observacionais e resultados relatados pelos doentes. tu
Cada fonte de dados tem os seus pontos fortes e as suas limitações.
Os registos de saúde eletrónicos podem fornecer informações clínicas sobre diagnósticos, tratamentos e resultados. Os dados de reclamações podem ajudar a analisar a utilização dos recursos de saúde e os custos. Os registos podem ser úteis para o acompanhamento a longo prazo, doenças raras ou populações específicas de doentes.
Os resultados relatados pelos doentes permitem avaliar a qualidade de vida, os sintomas, o funcionamento e a experiência com o tratamento diretamente a partir dos próprios doentes.
A escolha da fonte de dados depende da questão de investigação, do contexto de decisão e da qualidade dos dados disponíveis.
Quais são os desafios da utilização de evidências do mundo real?
As evidências do mundo real podem ser muito eficazes, mas têm de ser recolhidas com cuidado.
Como os dados do mundo real normalmente não são recolhidos em ambientes de investigação controlados, podem incluir informações em falta, codificação inconsistente, viés de seleção ou fatores de confusão.
Isso significa que a metodologia é fundamental.
Um bom estudo de evidência do mundo real deve ter uma questão de investigação clara, fontes de dados adequadas, métodos transparentes, uma análise estatística apropriada e uma interpretação cuidadosa da incerteza.
No que diz respeito à avaliação de tecnologias de saúde (HTA) e ao reembolso, a credibilidade é importante. Quem toma as decisões precisa de perceber não só os resultados, mas também até que ponto esses resultados são fiáveis.
As evidências do mundo real devem, por isso, ser adequadas ao objetivo, cientificamente sólidas e alinhadas com as necessidades dos pagadores e das agências de avaliação de tecnologias de saúde.
Considerações finais
As evidências do mundo real têm um papel cada vez mais importante na avaliação de tecnologias de saúde (HTA) e no reembolso. Ajudam a colmatar a lacuna entre as evidências dos ensaios clínicos e a prática clínica quotidiana.
Ao fornecer informações sobre doentes reais, padrões de tratamento reais e sistemas de saúde reais, a RWE pode contribuir para estratégias de acesso ao mercado mais sólidas e para uma tomada de decisões mais informada.
Na Clevidence, ajudamos as organizações no planeamento de evidências do mundo real, na análise de dados de saúde, na conceção de estudos observacionais, na estratégia de geração de evidências, no apoio à Avaliação de Tecnologias de Saúde (HTA) e na comunicação do valor.