Desafio
Uma terapêutica desenvolvida para uma doença genética rara e grave exigia evidência comparativa robusta para sustentar a sua avaliação no âmbito de um processo de ATS e informar a tomada de decisão relativa ao seu financiamento.
No entanto, a evidência disponível provinha de ensaios clínicos com populações heterogéneas e diferentes durações de tratamento, o que limitava a validade das comparações convencionais entre estudos.
Solução
Foi implementada uma abordagem analítica faseada para garantir evidência robusta de eficácia relativa, alinhada com o PICO definido pela autoridade de ATS.
A fase inicial consolidou os dados disponíveis, incluindo:
- Um ensaio clínico aleatorizado de fase 3 pivotal.
- Uma revisão sistemática da literatura (RSL) das terapêuticas disponíveis.
- Comparações indiretas de tratamentos (ITCs) utilizando o método de Bucher face aos comparadores relevantes.
Durante a avaliação metodológica da evidência, foram identificadas diferenças relevantes entre os estudos incluídos nas ITCs, nomeadamente nas características basais dos doentes, na duração do tratamento e nos pontos temporais de avaliação dos outcomes. Para ultrapassar estes desafios, a Clevidence implementou métodos de comparação indireta ajustados à população, incluindo:
- Comparações indiretas ajustadas por correspondência (matching adjusted indirect comparisons, MAIC) e
- Comparações de tratamentos simulados (simulated treatment comparisons, STC).
Estes métodos permitiram ajustar a heterogeneidade entre estudos e alinhar a avaliação dos outcomes.
Impacto
Este enquadramento analítico permitiu gerar estimativas robustas de eficácia relativa, reforçando o conjunto de evidência comparativa e apoiando a avaliação do valor terapêutico do medicamento no processo de ATS.